Investigadores del IRYCIS lideran el primer ensayo clínico multicéntrico llevado a cabo en Europa para evaluar la seguridad de la terapia celular en la displasia broncopulmonar en prematuros
Este es el primer ensayo de Terapia Celular liderado por el IRYCIS y permite comenzar a posicionar a nuestro Instituto en el contexto de las Terapias Avanzadas, una de las líneas prioritarias para el Nuevo Plan Estratégico del IRYCIS que se está diseñando.
El Grupo de Investigación Pediatría del Área 5 del IRYCIS cuya responsable es la Dra. MARÍA JESÚS DEL CERRO, Jefa de Servicio de Cardiología Infantil del Hospital Universitario Ramón y Cajal, recientemente ha finalizado con éxito el primer ensayo clínico para evaluar la seguridad de la terapia celular para la displasia broncopulmonar (DBP) en los recién nacidos prematuros. La DBP y la hipertensión pulmonar asociadas son las complicaciones pulmonares más frecuentes de la prematuridad y cuyas secuelas pueden extenderse a la vida adulta. Actualmente no existe tratamiento específico ni estrategias preventivas para la DBP.
Este proyecto multicéntrico ha sido el resultado de la colaboración y coordinación entre diversos hospitales e institutos nacionales de investigación: el Hospital Universitario Ramón y Cajal y el IRYCIS a través del grupo de Pediatría (Dras. María Jesús del Cerro y María Álvarez), el Laboratorio de Terapia Celular del Hospital Universitario Niño Jesús de Madrid (Dres. Manuel Ramírez Orellana y Gustavo Melén), el Hospital Universitario la Paz de Madrid (HULP: Dra. Paloma López-Ortego), el Hospital Clínico San Carlos de Madrid (HCSC: Dres. Luis Arruza y Santiago Rueda), el Hospital Universitari i Politècnic La Fe de Valencia (HULaFE: Dr. Máximo Vento y Dra. Ana Gimeno), el Complejo Hospitalario Universitario A Coruña (CHUAC: Dr. Alejandro Ávila), el Dpto. de Farmacología de la Universidad Complutense de Madrid (Dra. Laura Moreno), y la Unidad de Biotecnología Celular AGH/IIER del Instituto de Salud Carlos III (Dr. Javier García Castro).
Se trata de un proyecto de medicina traslacional cuya complejidad reside, entre otros, en la integración de distintas especialidades médicas (Neonatología, Cardiología Pediátrica, Neumología Pediátrica, Oncología Pediátrica) y otras disciplinas biomédicas en un consorcio multidisciplinar. Este carácter multidisciplinar ha posibilitado la puesta en marcha y ejecución de este Ensayo Clínico fase I (factibilidad y seguridad del uso de células mesenquimales derivadas de cordón umbilical en pacientes prematuros con alto riesgo de DBP). La trayectoria de esta línea de investigacion se puede resumir en cuatro etapas: (1) Realización y análisis de tratamientos "off-label", (2) Modelo animal de biodistribución y seguridad conforme a los requerimientos de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS), (3) Estudio prospectivo de biomarcadores de DBP en neonatos prematuros y finalmente (4) Diseño y aprobación del ensayo clínico fase I por los Comités Éticos de Investigación Clínica (CEICs) regionales y la AEMPS. Estas cuatro etapas han supuesto un duro trabajo de seis años de duración a los que ha seguido el reclutamiento de los recién nacidos, que se llevó a cabo en las Unidades de Neonatología de los hospitales participantes de la Comunidad de Madrid (HULP, HCSC) y de otras Comunidades Autónomas (HULaFE, CHUAC). La monitorización, pieza fundamental en un estudio de estas características, se hizo a través de la Plataforma de Unidades de Investigación Clínica y Ensayos Clínicos (SCReN). Asimismo, se contó con el apoyo en todo momento de la Unidad de Investigación Clínica y Ensayos Clínicos (Dras. Mª Ángeles Gálvez e Itziar de Pablo). El proyecto ha sido financiado con convocatorias públicas competitivas (ISCIII en su convocatoria AES PI14/00219 y PI18/01548), y el apoyo de la Fundación contra la Hipertensión Pulmonar (FCHP) en sus convocatorias de ayudas a la investigación de 2013 y 2015.
El siguiente paso será el diseño y desarrollo de un Ensayo Clínico fase IIB-III para evaluar la eficacia de las células mesenquimales derivadas de cordón umbilical en la prevención de la DBP. Y para ello hay activo ya un proyecto de Investigación Clínica Independiente (ICI19/00092) obtenido en concurrencia competitiva en la pasada convocatoria AES2019, en el que también participa el Grupo/UCA de Biomarcadores y Dianas Terapéuticas (Dras. M Laura García Bermejo, Elisa Conde y Patricia Alonso) del Área 4 del IRYCIS.
